ولكي يعيش الأطفال الذين لم يعالَجوا من هذا المرض، يجب أن يظلوا في بيئة معقمة بالكامل، ويغلب أن يموتوا وهم لا يزالون أطفالا.

وبحسب صحيفة نيويورك تايمز، فإنّ العلاج يتضمن التخلّص من بعض خلايا دم المريض، واستخدام فيروس نقص المناعة المكتسب HIV لإدخال الجين المفقود، وإعادة الخلايا عبر حقن وريدي.

وقبل إعادة الخلايا إلى المرضى، يُعطَون عقارا لتدمير بعضا من نخاعهم لإفساح مجال أكبر للنمو أمام الخلايا المعدلة.

 

وقال الباحثون إنّ معظم الأطفال الذين تلقوا هذا العلاج غادروا المستشفى في غضون شهر واحد.

وفي بيان، قالت صاحبة الدراسة، إيفيلينا مامكارز، في مستشفى سانت جود: “هؤلاء المرضى أطفال صغار لا يزالون في مرحلة الحبو، يستجيبون للقاحات ولديهم أجهزة مناعية لإفراز كافة الخلايا المناعية التي يحتاجونها للوقاية من العدوى بينما يستكشفون العالم ويعيشون حياة طبيعية”.

 

وأضافت: “هذه هي التجربة الأولى مع مرضى نقص المناعة المشترك من النوع (X1) الأكثر شيوعا بين أنواع نقص المناعة المشترك”.

وعولج المرضى في مستشفى سانت جود البحثي للأطفال في مدينة ممفيس في ولاية تينيسي، وفي مستشفى “يو سي إس إف بينيوف” للأطفال في سان فرانسيسكو.

وعندما جرب الأطباء ذلك قبل 20 عاما، ظهرت آثار غير متوقعة على جينات أخرى، وظهرت لاحقا أعراض سرطان الدم على بعض المرضى. وهو ما يتلافاه العلاج الجديد.

وفي غضون أشهر قليلة، تطورت مستويات طبيعية من أجهزة مناعة صحية لدى سبعة أطفال، بينما احتاج الطفل الثامن جرعة ثانية من العلاج بالجينات لكنه الآن في حالة جيدة.

وفي غضون فترة تتراوح بين 6-24 شهرا من العلاج، أفرز الأطفال الثمانية كافة أنواع الخلايا التي يحتاجونها للتصدي للعدوى.

وتؤكد دراسة أجريت على أطفال أكبر سنا أن العلاج آمن، ولم تظهر أي آثار جانبية خطيرة أو دائمة.

 

ما هي هذه المتلازمة؟

ربما تعد حالة ديفيد فيتر أشهر حالات نقص المناعة المشترك الحاد، وُلد فيتر الذي لُقّب بـ “طفل الفقاعة” في العام 1971 حاملا للمرض، ومات في سن الثانية عشرة بعد عملية فاشلة لزراعة نخاع.

وفي غضون 20 ثانية من ولادته في مستشفى أطفال تكساس في مدينة هيوستن، وُضِع فيتر في غرفة بلاستيكية معزولة، حيث عاش حتى سن السادسة حين صممت له وكالة الفضاء الأميركية ناسا بذلة بلاستيكية خاصة.

 

ما الخيارات الأخرى في العلاج؟

في الوقت الحالي، يعد العلاج الأفضل لمرض نقص المناعة المشترك من النوع (X1) هو زراعة نخاع من مانح شقيق ذي أنسجة متطابقة. ولكن طبقا لمستشفى سانت جود، فإن أكثر من 80 بالمئة من هؤلاء المرضى لا يجدون هؤلاء المانحين، ومن ثمّ يتعين الاعتماد على خلايا الدم الجذعية من مانحين آخرين.

وقليلا ما تُجدي هذه العملية في علاج مرض طفل الفقاعة، فضلا عن زيادة احتمالية أن تكون ذات آثار جانبية خطيرة.

وقد قدم التطور في مضمار العلاج بالجينات بدائل لزراعة النخاع، لكن تلك البدائل العلاجية تضمنت علاجا كيماويا وكانت ذات آثار جانبية على طيف من الأمراض الأخرى، بما فيها اضطرابات الدم، وفقر الدم المنجلي، والثلاسيميا، ومتلازمة الأيض.